著者：ムハンマド・ユスフ（デルファイ・デジタル社研究員）
編集：ユリヤ（PAニュース）
編集者注：BIOは過去1ヶ月で価格が急騰しましたが、短期的な富の創出という神話やトークンの熱狂に惑わされないでください。AIとオープンソースモデルによって新薬開発の障壁は極めて低くなりましたが、真の医学的ブレークスルーは依然として長く厳しい臨床試験サイクルを経なければなりません。暗号通貨の世界における性急な投機と、従来の科学研究における「資金調達の冬」に直面し、DeSciは確かにブレークスルーの機会を得ました。しかし、DeSciに必要なのは、数か月ごとに方向転換するような投機的なゲームではなく、臨床上のマイルストーンに厳密に結び付けられ、持続可能な発展を確実にするために専門家によって管理される資金調達インフラです。
peptAIと呼ばれるAIエージェントは、わずか24時間でADHD（注意欠陥多動性障害）の新規ペプチド薬候補をゼロから設計し、8つの検証プロセスを経て、ウェットラボ試験の準備が整った分子を生成した。ラボ作業にかかった費用はわずか数千ドルだった。このプロジェクトを支援するプラットフォームであるBIO Protocolのトークン価格は105%急騰した。数時間のうちに、Crypto Twitterの半数のユーザーが、6か月前に「AI」を追加したのと同様に、プロフィールに「DeSci」を追加した。
今日では、オープンソースのタンパク質フォールディングモデルはライセンス料ゼロでAlphaFold3に匹敵し、公開されている生物活性データベースは250万の化合物を網羅し、ウェットラボでの検証コストは2,000ドル以下にまで下がっています。AIは医薬品開発のコストと時間を劇的に削減しています。この1週間、私は今回何が本当に違うのかを突き止めようとしてきました。
第1相臨床試験を生き延びたからといって、何も証明されるわけではない。
現在のデータによると、AIによって発見された薬剤は、第I相臨床試験において80～90%の成功率を誇り、従来の約47%という基準値を大きく上回っています。しかし、誰も明確にしていないのは、第I相臨床試験は薬剤が死に至らしめるかどうかを検証するものであり、病気を治癒できるかどうかを検証するものではないということです。この段階を通過したとしても、その化合物が研究を継続するのに十分な安全性を備えているというだけで、FDAの承認を得るまでには、さらに複数回のスクリーニングを受ける必要があります。
現在、AIによって発見された化合物のうち、第II相臨床試験データが報告されているものは40未満であり、第III相試験を完了したものは皆無である。Insilico Medicine社のRentosertibは、これまでにAIによって発見された化合物の中で最も開発が進んでいるもので、2025年半ばに特発性肺線維症に対する第IIa相試験で良好な結果が報告され（『Nature Medicine』誌に掲載）、2025年第4四半期には中国で第III相臨床試験の被験者登録が開始される予定である。すべてが順調に進んだ場合（被験者登録は2027年に完了、データ収集は2028年に完了、FDAによる審査は2029年に完了）、173の薬剤からなるこのパイプラインの中で最良の候補薬が登場するまでには少なくとも3年は待つ必要がある。このパイプラインにあるいくつかの化合物は、アトピー性皮膚炎、統合失調症、がんのエンドポイントを満たせなかったため、2025年に開発が中止された。独立系アナリストは、AIが設計した最初の医薬品が2027年にFDAの承認を得る可能性は60％あると考えているが、現在までにAIが設計した医薬品で承認を得たものはない。
暗号化されたTwitterは、真のデータサイエンスに本当に適しているのだろうか？
さて、これらのタイムラインを念頭に置いて、BIO Protocol のチャートをもう一度見てみましょう。トークンは $0.89 から $0.018 まで下落し、その後 PeptAI のニュースを受けて 105% 反発し、取引量は 7 億 2000 万ドル、時価総額は約 6800 万ドルに達しました。DeSci の資金調達のロジック全体は、トークン保有者が 7 年から 10 年かかる可能性のある臨床プロジェクトを辛抱強く待つだろうという仮定に基づいていました。しかし、現実には、第 1 相臨床データが盲検解除される前から、Crypto の Twitter アカウントはすでに次のストーリーに移行していました。
Pump ScienceはGitHubに秘密鍵を漏洩し、多数の不正トークンを生み出した。その中には「コカイン」と名付けられたものもあった。さらに、IP-NFTの法的効力はこれまで裁判で検証されたことがない。
オープンソースとDeSciの戦い
自己欺瞞や長期的な投機的誇大宣伝といった条件反射に陥らなければ、オープンソース科学はDeSciにとって一縷の希望をもたらすかもしれない。
2025年10月、OpenFoldコンソーシアムはApache 2.0ライセンスの下でOpenFold3をリリースしました。これは完全に学習可能で商用利用可能であり、30万件以上の実験で決定された構造に基づいて構築されています（Googleによって学術利用のみに制限されていたAlphaFold3とは異なります）。MITのBoltz-2とRecursionは共同で、物理ベースの手法よりも1000倍速くタンパク質の構造と結合親和性を予測します。
ベイカー・ラボは12月にRFdiffusion3をリリースした。250万種類の生物活性化合物と完全なADMET分布を含むChEMBLは、ノートパソコンさえあれば誰でも無料で利用できる。製薬会社がかつて数百万ドルをかけて社内で構築していたインフラは、現在、寛容なライセンスの下、GitHubでホストされており、5つの製薬会社が現在、Federated OpenFold3イニシアチブを通じて、自社独自の薬剤タンパク質ライブラリに関する連携トレーニングを実施している。
暗号通貨関連のTwitterでは誰もこの件について話していません。なぜなら、取引できるトークンが存在しないからです。そして、これらのコードベースの中核的な貢献者たちがトークンの発行に熱心だとは到底思えません。
科学界における資金不足
2025年には、7,800件を超えるNIHおよびNSFの助成金が打ち切りまたは停止され、50億ドル以上の資金が凍結された。議会が引き続き資金を割り当てたため、NIHの予算は変更されなかったが、政府は依然として資金の流れを凍結した。新規の競争的助成金の交付件数は、2024会計年度の11,659件から2025会計年度には6,095件へと48%も激減した。研究者の資金申請の成功率は21%から13%に低下し、フレッド・ハッチンソンがん研究センターは5億800万ドル、ハーバード大学は9億4,500万ドルの損失を被った。
この資金不足こそが、DeSciの提案が適切に処理されれば、チャンスを掴む可能性を秘めている理由である。2025年7月、VitaDAOの資金提供を受けたGeroは、中外製薬（時価総額約1,000億ドルのロシュの子会社）と研究・ライセンス契約を締結し、マイルストーン支払額は2億5,000万ドルに達した。これは、DAOの資金提供を受けたプロジェクトが、本物の製薬会社から9桁の評価額を得た初めての事例となった。このプロセスが、ガバナンス上の争いや逃亡もなく円滑に完了したという事実は、この分野における最も重要な進展の一つである。
4年間
今年、AI によって発見された 15 ～ 20 種類の薬剤が第 III 相臨床試験に入ったが、レントセルチブのデータへのアクセスは早くても 2028 年まで利用できない。つまり、これらすべてが人間に効く薬剤に変換できるかどうかについての決定的な結論は、まだ数年先になるということだ。トークンの存在に関係なく、オープンソースの技術スタックはコストを削減し続け、資金不足は研究者を小切手を切ってくれる人なら誰にでも追い続けるだろう。今日、オープンソースのタンパク質折り畳みモデルはライセンス費用ゼロで AlphaFold3 に匹敵し、ウェットラボ検証費用は 2,000 ドルを下回り、NIH は 20 年間で最低の助成金採択率を発表したばかりだ。
たとえAIが支持者の約束をすべて果たし、医薬品開発期間を半減させたとしても、発見から承認までのサイクルは依然として4～5年かかるだろう。しかもこれは、第III相臨床試験の成功率が向上したという楽観的なシナリオでの話だ。四半期決算発表ごとにポートフォリオの確信度が変わる業界において、4年という期間は長い待ち時間であり、トークン保有者にとっては6ヶ月の保有でさえ終身刑のように耐え難いものとなる。
トークンの人気度に関わらず、創薬とイノベーションのコストは四半期ごとに低下している。NIHの資金不足も懸念材料だ。トークンが特定の臨床試験やマイルストーンに資金を提供し、ガバナンスは専門家が担う、その中間的な実行可能なモデルが存在するかもしれない。ゲロと中外製薬のコラボレーションは、DAO資金によるプロジェクトが製薬会社が喜んで支払う9桁の金額を生み出すことができるという最初の証拠だ。誇大広告を暴くだけでなく、真に分散化された科学のための防御的な資金調達インフラを誰かが構築するのかどうかも気になるところだ。
